जीनोम संपादनामुळे अल्झायमर होईल बरा, हाँगकाँग विद्यापीठाच्या शास्त्रज्ञांचा दावा

अल्झायमरच्या (Alzheimer's) रुग्णांवर उपचार करण्यासाठी एक नवीन तंत्र विकसित करण्यात आले आहे. हाँगकाँग युनिव्हर्सिटी ऑफ सायन्स अँड टेक्नॉलॉजी (HKUST) च्या शास्त्रज्ञांच्या नेतृत्वाखालील संशोधकांच्या एका आंतरराष्ट्रीय टीमने मेंदूमध्ये जीनोम (Genome) एडिटिंगसाठी एक तंत्र विकसित केले आहे, जे सध्या उंदरांमध्ये अल्झायमर रोग कमी करण्यास सक्षम असल्याचे दिसून आले आहे. भविष्यात, या तंत्राद्वारे, मानवांमध्ये अल्झायमरचा उपचार करणे शक्य होईल. या संदर्भात केलेल्या संशोधनाचे निष्कर्ष 'नेचर बायोमेडिकल इंजिनिअरिंग' जर्नलमध्ये प्रकाशित झाले आहेत. जीनोम संपादन हे एक तंत्र आहे ज्याद्वारे एखाद्या जीवाचा विशिष्ट जीनोमिक डीएनए काढून टाकला जातो, प्रत्यारोपित केला जातो किंवा इच्छित सुधारणा करण्यासाठी सुधारित केले जाते.

अल्झायमर हा एक आजार आहे ज्यामध्ये स्मृतीची कमतरता, निर्णय घेण्यास असमर्थता, बोलण्यात अडचण आणि नंतर या गंभीर सामाजिक आणि कौटुंबिक समस्या उद्भवतात. एका अंदाजानुसार, भारतात सुमारे 40 लाख लोक आणि जगभरात सुमारे 44 दशलक्ष लोक या आजाराने ग्रस्त आहेत. चीनमध्ये सुमारे अर्धा दशलक्ष लोक जनुकीय कारणांमुळे अल्झायमरने ग्रस्त आहेत. याला फॅमिलीअल अल्झायमर रोग (FAD) असेही म्हणतात. अनुवांशिक घटकांमुळे होणारा हा रोग त्याची लक्षणे दिसण्याआधीच ओळखला जातो, परंतु यावेळी त्यावर कोणतेही प्रभावी उपचार नाहीत.

या कारणास्तव, जीनोम संपादन तंत्रज्ञानामध्ये आशेचा एक नवीन किरण दिसत आहे. या रोगास कारणीभूत अनुवांशिक उत्परिवर्तन लक्षणे दिसण्यापूर्वी दुरुस्त केले जाऊ शकतात, ज्याचा प्रभाव कायमस्वरूपी किंवा आयुष्यभर असू शकतो. या तंत्रज्ञानाच्या क्लिनिकल विकासात अजूनही अनेक अडथळे आहेत. तर सध्याचे तंत्रज्ञान संपूर्ण मेंदूसाठी अपेक्षेइतके प्रभावी नाही.

एचकेयूएसटी चे संशोधन आणि विकास उपाध्यक्ष प्राध्यापक नॅन्सी यांच्या नेतृत्वाखालील चमूने एक नवीन जीनोम संपादन तंत्र विकसित केले आहे जे केवळ रक्त आणि मेंदूशी संबंधित गुंतागुंत दूर करू शकत नाही तर संपूर्ण मेंदूसाठी जीनोम संपादनाची एक योग्य पद्धत आहे, हे देखील सिद्ध झाले आहे. या नवीन जनुक संपादन साधनाद्वारे, मेंदूमध्ये एकच गैर-आक्रमक (गरज नसलेला) डोस प्रभावीपणे अपेक्षित परिणाम देऊ शकतो. हे अल्झायमर रोग (AD) च्या माऊस मॉडेलमध्ये FAD- प्रेरित उत्परिवर्तन प्रभावीपणे अवरोधित करते आणि संपूर्ण मेंदूमध्ये रोग जनुकांचे नियमन करते. म्हणून, हा या रोगाचा उपचार करण्याचा एक नवीन मार्ग असू शकतो.

संशोधन संघाला असेही आढळले की माऊस मॉडेलमध्ये उपचारानंतर (जे एकूण आयुर्मानाच्या एक तृतीयांश आहे) अमायलॉईड प्रोटीन (न्यूरोडीजेनेरेटिव्ह-न्यूरॉन डॅमेज) ची पातळी कमी राहिली. हे सिद्ध करते की सिंगल शॉट जीनोम एडिटिंगची रणनीती दीर्घकाळ काम करू शकते. त्याचे सर्वात मोठे वैशिष्ट्य म्हणजे त्याचे कोणतेही दुष्परिणाम दिसून आले नाहीत.

प्राध्यापक नॅन्सी म्हणाले की अल्झायमरच्या बाबतीत संपूर्ण मेंदूच्या जीनोम संपादनाद्वारे रोग निर्मूलनाचे हे पहिले प्रदर्शन खरोखरच उत्साहवर्धक आहे. जीनोम संपादनाचा आमचा अभ्यास अनुवांशिक मेंदूच्या आजाराच्या उपचारात मैलाचा दगड ठरेल. हे अनुवांशिक न्यूरोडिजेनेरेटिव्ह रोगांसाठी अचूक आणि अचूक औषध विकसित करण्यात मदत करेल.

हा अभ्यास एचकेयूएसटी शास्त्रज्ञांनी कॅलिफोर्निया इन्स्टिट्यूट ऑफ टेक्नॉलॉजी आणि चायनीज अकॅडमी ऑफ सायन्सच्या शेन्झेन इन्स्टिट्यूट ऑफ ॲडव्हान्स्ड टेक्नॉलॉजीच्या सहकार्याने केला.